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CAMP4 将针对 SYNGAP1 的罕见病疗法推进至人体试验
摘要与判断
CAMP4 Therapeutics 宣布将其针对 SYNGAP1 基因突变引发的罕见病治疗候选药物正式推进至人体临床试验阶段。这一进展标志着该疗法从临床前研究迈出关键一步，为缺乏有效治疗手段的 SYNGAP1 综合征患者群体带来了潜在的新干预选项。
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